Tamamen felçli fareler gen terapisi sayesinde yürümeye başladı!

Omurilik felci, insanları belden aşağısı felçli hale getiriyordu ve ne yazık ki bu kişileri tedavi etmek neredeyse imkansızdı. Burada EPFL araştırmacıları, omurilik felci olan farelerde hasar görmüş sinirleri onarmak ve yeniden yürümelerini sağlamak için gen terapisini kullandı.

Omurilik, beyni ve vücudun tüm kısımlarını sinirlerle birbirine bağlayan bir otoyol gibidir. Ancak omuriliğin hasar görmesi durumunda sinirlerin bulunduğu bölgelerde hareket ve duyu kaybı nedeniyle felç meydana gelir.

Son yıllarda geliştirilen implantların bir kısmında ilerleme kaydedilse de tam bir başarı elde edilememiştir. EPFL ekibi daha önce gen terapisi kullanarak bazı sinir liflerini yeniden oluşturmuş olsa da, yalnızca bir miktar başarı elde edebilmişti.

Araştırmanın kıdemli yazarı Mark Anderson, "Beş yıl önce, anatomik olarak tam omurilik yaralanmalarından kaynaklanan sinir liflerinin yenilenebildiğini gösterdik" dedi. "Fakat aynı zamanda motor fonksiyonunu geri kazanmanın yeterli olmadığını da fark ettik çünkü yeni lifler lezyonun diğer tarafındaki doğru yerlere bağlanmıyor."

Bu sorunu çözmek için araştırmacılar, kısmi omurilik yaralanmasından sonra meydana gelen doğal onarım süreçlerini inceliyorlar. Ekip, tek hücreli nükleer RNA dizileme tekniğini kullanarak, motor fonksiyonunu eski haline getirmek için onarılması gereken spesifik aksonları ve lezyonun diğer tarafında doğru hedefin nasıl bulunacağını belirledi.


Bu analize dayanarak araştırmacılar, sinirlerin yeniden bağlanmasını hızlandırmak için aynı anda birkaç şekilde çalışan yeni bir gen terapisi geliştirdiler. Tedavi, önemli sinir liflerini yeniden oluşturmak için belirli nöron büyüme programlarını etkinleştirir, nöronların hasarlı doku boyunca büyümesine yardımcı olan belirli proteinleri düzenler ve yenilenen sinirleri hedeflerine yönlendiren moleküller ekler.

Ekip, tam omurilik yaralanması olan farelerle yapılan deneylerde, tedavi edilen hayvanların birkaç ay içinde yürümeye döndüğünü ve kısmi yaralanmalardan kurtulan farelere benzer şekilde yürüyebildiklerini buldu.


Tabii ki, bu tedavi yönteminin insanlarda doğru şekilde uygulanabilmesi için hala çok fazla çalışma yapılması gerektiğini vurgulamamız gerekiyor.

Araştırmanın kıdemli yazarı Grégoire Courtine, "Gen terapimizin, omuriliğin elektriksel stimülasyonunu içeren diğer prosedürlerimizle sinerjik olarak çalışmasını bekliyoruz" dedi. Omurilik yaralanmasının tedavisine yönelik kapsamlı bir çözümün her iki yaklaşımı da gerektirdiğine inanıyoruz: ilgili sinir liflerini büyütmek için gen terapisi ve hem bu liflerin hem de yaralanmanın altında yatan omuriliğin hareket üretme yeteneğini en üst düzeye çıkarmak için omurilik stimülasyonu.

Çalışma Science dergisinde yayınlandı. Ekibin çalışmayı anlattığı video.